داروهای بیماریهای متابولیک نادر
۲۰ داروی ثبتشده در ایران · پرمصرفترینها: لووکارنیتین، لارونیداز، ساپروپترین دیهیدروکلراید، الوسولفاز آلفا
این گروه خانهٔ داروهای بیماریهای متابولیک نادر است: کمبودهای آنزیمی مادرزادی که تا چند دهه پیش درمانی نداشتند.
بیشتر این داروها آنزیم جایگزیناند و بهصورت تزریق منظم در مرکز درمانی داده میشوند؛ قیمت بالا و تأمین از طریق سامانههای خاص، ویژگی مشترکشان است. برای خانوادههایی که با این بیماریها زندگی میکنند، بروشور هر دارو نام تجاری و شکل تأمین آن در ایران را هم آورده است.
آنزیمهای جایگزین و داروهای بیماریهای متابولیک نادر
۲۰ دارولووکارنیتین شکل فعال زیستیِ کارنیتین است؛ ترکیبی شبیه اسیدهای آمینه که بدن آن را از دو اسید آمینهٔ لیزین و متیونین میسازد و از منابع غذایی مانند…
لارونیداز دارویی زیستی است که در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز جای میگیرد و بهعنوانِ «درمانِ جایگزینیِ آنزیم» (Enzyme Replacement Therapy) عمل…
ساپروپترین دیهیدروکلراید از داروهای اختصاصی گروه گوارش و سوختوساز است و شکل ساختهشدهٔ تتراهیدروبیوپترین، عامل کمکی آنزیم فنیلآلانین هیدروکسیلاز،…
الوسولفاز آلفا (Elosulfase Alfa) یک آنزیمِ نوترکیبِ انسانی از ردهٔ داروهای «درمانِ جایگزینیِ آنزیم» است. این دارو برای بیمارانی بهکار میرود که…
سدیم فنیل بوتیرات دارویی از گروه داروهای گوارش و سوختوساز است و در دستهٔ داروهای جذبکنندهٔ نیتروژن (Nitrogen Scavenger) قرار میگیرد. این دارو برای…
سیستئامین دارویی از دستهٔ عوامل کاهشدهندهٔ سیستین (Cystine-Depleting Agent) است که در درمان سیستینوز نفروپاتیک، یک بیماری ژنتیکی و نادر، بهکار…
میگلوستات دارویی خوراکی است که در گروهِ داروهایِ مؤثر بر گوارش و سوختوساز جای میگیرد و برایِ دو بیماریِ نادرِ ذخیرهایِ لیزوزومی، یعنی گوشر و…
ایمیگلوسراز آنزیمی نوترکیب و مشابهِ آنزیمِ انسانیِ گلوکوسربروزیداز است که در چارچوبِ «آنزیمدرمانیِ جایگزین» (Enzyme Replacement Therapy) بهکار…
آگالسیداز بتا آنزیمی نوترکیب است که با فناوریِ زیستی ساخته میشود و از نظرِ ساختار و عملکرد، جایگزینِ آنزیمِ طبیعیِ آلفا-گالاکتوزیداز A در بدنِ انسان…
بتائین دارویی است که در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز بدن قرار میگیرد و به شکل پودر خالص برای تهیهٔ محلول خوراکی عرضه میشود. این دارو با اهدای یک…
گالسولفاز نسخهٔ نوترکیب آنزیم انسانی آریلسولفاتاز B (که با نام N-استیلگالاکتوزآمین-۴-سولفاتاز نیز شناخته میشود) است؛ آنزیمی که در بدن بیماران…
نیتیزینون دارویی است که در ردهٔ داروهای مؤثر بر بیماریهای ارثیِ سوختوساز قرار میگیرد و بهطور اختصاصی برای درمانِ تیروزینمیِ ارثیِ نوع ۱ به کار…
سدیم بنزوات ترکیبی است که در کبد با اسیدآمینهٔ گلیسین پیوند میخورد و به هیپورات تبدیل میشود؛ هیپورات بهسرعت از راهِ کلیه دفع میشود و همراهِ خود،…
کارگلومیک اسید از نظر ساختاری شبیه به N-استیل گلوتامات است؛ مادهای طبیعی که در کبد یکی از آنزیمهای کلیدی چرخه اوره را فعال میکند. در برخی…
ایمیگلوسراز یک درمان جایگزینی آنزیمی برای بیماری گوشر، بهویژه نوع ۱، است. در این بیماری، کمبود آنزیم گلوکوسربروزیداز باعث تجمع گلوکوسربروزید در…
آلگلوکوزیداز آلفا در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز و درمانهای جایگزینی آنزیم قرار دارد. در بیماری پومپه، کمبود آنزیم اسیدی آلفاگلوکوزیداز باعث تجمع…
آوالگلوکوزیداز آلفا یک آنزیم نوترکیب و درمان جایگزینی آنزیم برای بیماری پومپه است و با نامهای تجاری نکسویازایم و نکسویادیم عرضه میشود. در بیماری…
بزاق مصنوعی محصولی است که رطوبت و بافتِ بزاقِ طبیعی را با موادی مانند سلولزها و املاح معدنی شبیهسازی میکند تا در مواقعی که غدد بزاقی بهاندازهٔ…
بزاق مصنوعی محلولی است که با تقلیدِ ترکیبِ بزاقِ طبیعی — شاملِ آب، الکترولیتها و موادی با قوامِ لزج مشابهِ موسین — رطوبتِ داخلِ دهان را در خشکیِ…
اولیپوداز آلفا داروی زیستی از دستهٔ آنزیمهای جایگزین (Enzyme Replacement Therapy) است که برای درمانِ بیماریِ ژنتیکی و نادری به نام «کمبودِ…