گالسولفاز

گالسولفاز نسخهٔ نوترکیب آنزیم انسانی آریل‌سولفاتاز B (که با نام N-استیل‌گالاکتوزآمین-۴-سولفاتاز نیز شناخته می‌شود) است؛ آنزیمی که در بدن بیماران مبتلا به موکوپلی‌ساکاریدوز نوع ۶ به‌اندازهٔ کافی وجود ندارد یا کارکرد آن مختل شده است. این کمبود باعث تجمع تدریجی گلیکوزآمینوگلیکان‌ها در سلول‌ها و بافت‌های گوناگون بدن می‌شود و در طول زمان به مشکلات اسکلتی، مفصلی، قلبی و تنفسی می‌انجامد. گالسولفاز از راه تزریق وریدی، این آنزیم کم‌کار یا غایب را جایگزین می‌کند تا سرعت تجمع آن مواد زائد کاهش یابد. از آنجا که نشانه‌های این بیماری اغلب از سنین کودکی آغاز می‌شود، بسیاری از بیمارانی که این دارو را دریافت می‌کنند کودک یا نوجوان‌اند و برنامهٔ درمانی آنان باید توسط پزشک متخصص بیماری‌های متابولیک کودکان تنظیم و پیگیری شود. این دارو نقص ژنتیکی زمینه‌ای را برطرف نمی‌کند، اما می‌تواند روند پیشرفت بیماری را کندتر کرده و برخی توانایی‌های عملکردی بیمار را بهبود بخشد.

گالسولفاز فقط به‌صورت تزریق وریدی آهسته و زیر نظر مستقیم پزشک یا کادر درمانی آموزش‌دیده، معمولاً در بیمارستان یا مرکز درمانی مجهز، تجویز و تزریق می‌شود؛ مصرف خودسرانه یا بدون نظارت پزشکی جایی در درمان این بیماری ندارد. نوبت‌های تزریق در فواصل زمانی منظمی انجام می‌شود که پزشک متخصص تعیین می‌کند، و پیش از هر نوبت معمولاً داروهایی برای کاهش احتمال واکنش‌های حساسیتی تجویز می‌گردد. رعایت دقیق نوبت‌های تزریق و عدم قطع خودسرانهٔ درمان اهمیت دارد، زیرا وقفه در دریافت آنزیم می‌تواند بر کنترل بیماری اثر بگذارد؛ هرگونه تغییر در برنامهٔ درمان تنها باید با نظر پزشک معالج انجام شود.

گالسولفاز دارویی پروتئینی است و برخلاف بسیاری از داروهای شیمیایی، از مسیر آنزیم‌های کبدی متداول متابولیزه نمی‌شود؛ به همین دلیل تداخل دارویی-متابولیکی مهمی برایش شناخته نشده است. بااین‌حال، پیش از هر تزریق معمولاً داروهایی مانند آنتی‌هیستامین برای کاهش خطر واکنش‌های حساسیتی تجویز می‌شود و برخی بیماری‌ها یا داروهای دیگر می‌توانند بر نحوهٔ مدیریت این واکنش‌ها اثر بگذارند؛ به همین سبب همیشه فهرست کامل داروها و مکمل‌هایت را به پزشک و داروساز بگو تا برنامهٔ تزریق و پایش تو به‌درستی تنظیم شود.