اولیپوداز آلفا
اولیپوداز آلفا آنزیمی نوترکیب و جایگزین است که برای درمانِ بیماریِ نادرِ کمبودِ اسفنگومیلیناز اسیدی به کار میرود و جای آنزیمِ طبیعیِ غایب در بدن را میگیرد.
بیشتر برای کاهشِ بزرگشدنِ کبد و طحال، بهبودِ عملکردِ ریه و اصلاحِ اختلالاتِ چربیِ خونِ ناشی از این بیماری به کار میرود.
مهمترین نکتهٔ ایمنی، احتمالِ واکنشهای حساسیتی و واکنشهای حینِ تزریق است؛ به همین دلیل این دارو فقط زیرِ نظرِ مستقیمِ پزشک و در مرکزِ درمانیِ مجهز تزریق میشود.
در صورتِ بروزِ تبِ شدید، کهیرِ گسترده، تنگیِ نفس یا هر نشانهٔ غیرعادی در حین یا پس از تزریق، و پیش از هرگونه تغییر در برنامهٔ درمان، حتماً با پزشک مشورت کنید.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
اولیپوداز آلفا داروی زیستی از دستهٔ آنزیمهای جایگزین (Enzyme Replacement Therapy) است که برای درمانِ بیماریِ ژنتیکی و نادری به نام «کمبودِ اسفنگومیلیناز اسیدی» ساخته شده است. در این بیماری، بدنِ فرد بهاندازهٔ کافی آنزیمِ اسفنگومیلیناز اسیدی نمیسازد و در نتیجه چربیای به نام اسفنگومیلین در سلولهای کبد، طحال، ریه و مغزِ استخوان انباشته میشود و به این اندامها آسیب میرساند. اولیپوداز آلفا نسخهٔ نوترکیبِ همان آنزیمِ گمشده است که از راهِ تزریقِ وریدی وارد بدن میشود تا جایِ آنزیمِ طبیعی را بگیرد و انباشتگیِ چربی را در اندامهای بیرون از مغز کاهش دهد. این دارو تنها زیرِ نظرِ مستقیمِ پزشکِ متخصص و در مرکزِ درمانیِ مجهز تجویز و تزریق میشود.
موارد مصرف
- کاهشِ بزرگشدنِ کبد و طحال ناشی از کمبودِ اسفنگومیلیناز اسیدی
- بهبودِ عملکردِ تنفسی در بیمارانی که ریهشان درگیرِ این بیماری شده است
- اصلاحِ اختلالاتِ چربیِ خون (کلسترولِ بالا و تریگلیسیریدِ بالا) مرتبط با این بیماری
- بهبودِ نسبیِ شمارشِ پلاکتِ خون در بیمارانی که دچارِ کاهشِ پلاکت شدهاند
- کند کردنِ روندِ آسیب به استخوانها در بیمارانِ مبتلا
- کاربرد در کودکان و بزرگسالانِ مبتلا به شکلِ بدونِ درگیریِ شدیدِ مغزیِ این بیماری
روش مصرف
اولیپوداز آلفا دارویی نیست که در منزل و بدونِ نظارت مصرف شود؛ این دارو باید بهصورتِ تزریقِ آهسته و وریدی توسط پزشک یا پرستارِ آموزشدیده و در مرکزِ درمانیِ دارایِ امکاناتِ کنترلِ واکنشهای احتمالی تزریق شود. مقدارِ دارو بر اساسِ وزنِ بدن و وضعیتِ هر بیمار توسط پزشک تعیین میشود و معمولاً در ابتدای درمان، دوزها بهآرامی و طیِ چند نوبت افزایش مییابند تا بدن با دارو سازگار شود و خطرِ واکنشهای حینِ تزریق کاهش یابد. رعایتِ دقیقِ زمانبندیِ نوبتهای تزریق طبقِ برنامهای که پزشک مشخص میکند، برای اثربخشیِ درمان اهمیت دارد. اگر پزشک پیش از تزریق، دارویی برای پیشگیری از واکنشهای حساسیتی (مانند آنتیهیستامین یا تببر) تجویز کرده باشد، حتماً طبقِ همان دستور مصرف شود.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
کمبود اسفنگومیلیناز اسیدی با تظاهرات غیرمرتبط با دستگاه عصبی مرکزی، شامل درگیری کبد، طحال، ریه، چربی خون، پلاکت یا استخوان
درمان باید همیشه با افزایش مرحلهای دوز و انفوزیون وریدی مرحلهای انجام شود. سطح آلانین آمینوترانسفراز و آسپارتات آمینوترانسفراز پیش از شروع درمان و در مرحلهٔ افزایش دوز پایش شود. در واکنش شدید حساسیتی یا واکنش شدید مرتبط با انفوزیون، انفوزیون فوراً متوقف و درمان مناسب آغاز شود. برای تظاهرات دستگاه عصبی مرکزی اندیکاسیون ندارد.
پیش از مصرف بدانید
- سابقهٔ هرگونه واکنشِ آلرژیکِ شدید به این دارو یا اجزای آن را به پزشک اطلاع دهید
- اگر در تزریقهای پیشین دچار تب، لرز، کهیر یا مشکلِ تنفسی شدهاید، پیش از نوبتِ بعدی حتماً به تیمِ درمان بگویید
- وجودِ بیماریهای زمینهایِ کبد، ریه یا قلب را با پزشک در میان بگذارید، چون ممکن است بر روندِ تزریق و پایشِ شما اثر بگذارد
- اگر باردار هستید، قصدِ بارداری دارید یا شیر میدهید، پیش از شروع یا ادامهٔ درمان حتماً با پزشک مشورت کنید
- فهرستِ کاملِ داروها، مکملها و واکسنهای اخیرِ خود را به پزشک اطلاع دهید
- برای کودکان، وضعیتِ رشد و تکاملِ کودک باید پیش از شروع و در طولِ درمان توسط پزشک پایش شود
عوارض احتمالی
- سردرد
- تب
- حالتِ تهوع و دردِ شکم
- اسهال
- دردِ مفاصل
- خستگی و بیحالی پس از تزریق
- علائمِ واکنشِ حساسیتیِ شدید (آنافیلاکسی) مانندِ تنگیِ نفسِ ناگهانی، ورمِ صورت یا گلو، یا افتِ شدیدِ فشارِ خون در حینِ یا پس از تزریق؛ در این حالت فوراً به تیمِ درمان اطلاع دهید و در صورتِ بروز خارج از محیطِ درمانی، با اورژانس تماس بگیرید
- کهیرِ گسترده یا خارشِ شدیدِ پوست همراه با تنگیِ نفس، که نیازمندِ توقفِ فوریِ تزریق و بررسیِ پزشک است
- تبِ بالا و لرزِ شدید همراه با علائمِ عمومیِ بدحالی پس از تزریق، که باید به پزشک گزارش شود
- تنگیِ نفسِ فزاینده یا افتِ اشباعِ اکسیژنِ خون در بیمارانی که ریهشان درگیرِ بیماری است و نیازمندِ ارزیابیِ فوریِ پزشک است
- افتِ غیرعادیِ فشارِ خون یا سرگیجهٔ شدید در حینِ تزریق، که باید فوراً به پرستار یا پزشکِ حاضر اطلاع داده شود
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
از آنجا که اولیپوداز آلفا داروی زیستیِ نسبتاً جدیدی است، اطلاعاتِ رسمیِ محدودی دربارهٔ تداخلِ آن با سایرِ داروها منتشر شده است. نکتهٔ مهم این است که مصرفِ همزمانِ داروهایی که خود میتوانند تب یا واکنشِ آلرژیک ایجاد کنند، ممکن است تشخیصِ علتِ واکنشِ حینِ تزریق را برای پزشک دشوارتر کند؛ به همین دلیل تیمِ درمان باید از هر داروی دیگری که مصرف میکنید آگاه باشد. فهرستِ کاملِ داروها و مکملهای خود را همیشه به پزشک و داروسازتان بگویید تا پایشِ ایمنِ درمان ممکن شود.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
دادههای محدودی دربارهٔ مصرفِ اولیپوداز آلفا در دورانِ بارداریِ انسان در دست است. از آنجا که خودِ این بیماری نیز میتواند بر بارداری و سلامتِ مادر اثر بگذارد، تصمیم دربارهٔ شروع یا ادامهٔ درمان در دورانِ بارداری باید با همکاریِ پزشکِ متخصص و بر پایهٔ سنجشِ دقیقِ سود در برابرِ خطر گرفته شود. دربارهٔ ترشحِ این دارو در شیرِ مادر نیز اطلاعاتِ کافی وجود ندارد؛ بنابراین مادرانِ شیردهی که قصدِ شروع یا ادامهٔ این درمان را دارند حتماً باید با پزشکِ خود مشورت کنند.
نگهداری
این دارو بهصورتِ پودرِ لیوفیلیزه (فریزخشک) عرضه میشود که پیش از تزریق توسط کادرِ درمانی به محلول تبدیل میشود؛ بنابراین نگهداری و آمادهسازیِ آن معمولاً بر عهدهٔ داروخانه یا مرکزِ درمانی است، نه خودِ بیمار. ویالهای دارو باید در یخچال و دور از نورِ مستقیم نگهداری شوند و هرگز فریز نشوند. اگر به هر دلیل دارو در اختیارِ شما یا خانواده قرار گرفت، آن را دور از دسترسِ کودکان نگه دارید و پیش از هر بار مصرف، تاریخِ انقضا و ظاهرِ سالمِ ویال را بررسی کنید.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی لیوفیلیزه برای محلول | 4 mg |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۱ برند از ۱ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱اولیپوداز آلفا برای چه بیمارانی تجویز میشود؟
۰۲آیا این دارو نشانههای مغزی و عصبیِ بیماری را هم درمان میکند؟
۰۳تزریقِ اولیپوداز آلفا چقدر طول میکشد و چند وقت یکبار انجام میشود؟
۰۴چرا در ابتدای درمان با اولیپوداز آلفا احتمالِ واکنش بیشتر است؟
۰۵اگر یک نوبتِ تزریق را از دست بدهم چه باید بکنم؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۱ فرآوردهٔ ثبتشده، ۱ برند از ۱ سازنده، در گروه A16AB. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.