الوسولفاز آلفا
الوسولفاز آلفا یک آنزیمِ نوترکیبِ انسانی است که در بیمارانِ مبتلا به موکوپلیساکاریدوز نوع IVA (سندرمِ مورکیو)، جایِ آنزیمِ طبیعیِ کمکار یا ازدسترفتهٔ بدن را میگیرد.
این دارو مخصوصِ کودکان و بزرگسالانِ مبتلا به سندرمِ مورکیو است و به کاهشِ تجمعِ موادِ زائد در مفاصل و بافتها و بهبودِ توانِ حرکتی کمک میکند.
مهمترین نکته این است که این دارو ممکن است در حینِ تزریق واکنشِ آلرژیکِ شدید ایجاد کند؛ به همین دلیل باید همیشه در مرکزِ درمانیِ مجهز و زیرِ نظرِ مستقیمِ پزشک تزریق شود.
اگر در حینِ تزریق یا پس از آن دچارِ تنگیِ نفس، تورمِ صورت، کهیرِ گسترده یا سرگیجهٔ شدید شوید، یا در روزِ نوبتِ تزریق بیمار یا تبدار هستید، حتماً پیش از ادامه با پزشک مشورت کنید.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
الوسولفاز آلفا (Elosulfase Alfa) یک آنزیمِ نوترکیبِ انسانی از ردهٔ داروهای «درمانِ جایگزینیِ آنزیم» است. این دارو برای بیمارانی بهکار میرود که بهدلیلِ یک بیماریِ ژنتیکیِ نادر بهنامِ موکوپلیساکاریدوز نوع IVA (که به آن سندرمِ مورکیو هم میگویند)، آنزیمِ طبیعیِ لازم برای تجزیهٔ برخی موادِ ساختاریِ بدن را بهاندازهٔ کافی نمیسازند. نبودِ این آنزیم باعثِ تجمعِ تدریجیِ موادی بهنامِ گلیکوزآمینوگلیکان در مفاصل، استخوانها و اندامهای بدن میشود که با گذرِ زمان مشکلاتِ اسکلتی، حرکتی و تنفسی ایجاد میکند. هدفِ اصلیِ این دارو کندکردنِ همین روند و کمک به حفظِ توانِ حرکتی و کیفیتِ زندگیِ بیمار است. این دارو تنها بهصورتِ تزریقِ وریدی و در مراکزِ درمانیِ مجهز تجویز میشود، نه بهصورتِ خوراکی یا خانگی.
موارد مصرف
- درمانِ جایگزینیِ آنزیم در بیماریِ موکوپلیساکاریدوز نوع IVA (سندرمِ مورکیو)
- کاهشِ تجمعِ گلیکوزآمینوگلیکانها در مفاصل، استخوانها و بافتهای بدن
- کمک به بهبودِ توانِ راهرفتن و تحملِ فعالیتِ بدنی
- کمک به بهبودِ نسبیِ ظرفیتِ تنفسی در برخی بیماران
- کاربرد در کودکان و بزرگسالانِ دارای تشخیصِ قطعیِ این بیماریِ ژنتیکیِ نادر
روش مصرف
این دارو در منزل و بهتنهایی مصرف نمیشود؛ الوسولفاز آلفا فقط بهصورتِ سرم (تزریقِ وریدیِ آهسته) و توسطِ کادرِ درمانی، در بیمارستان یا مرکزِ درمانیِ مجهز به امکاناتِ مراقبتِ فوری، معمولاً بهطورِ منظم و هفتگی تزریق میشود. پیش از هر نوبت، پزشک ممکن است داروهایی مانندِ ضدِحساسیت یا ضدِتب تجویز کند تا احتمالِ واکنشهای حینِ تزریق کاهش یابد. زمانبندی، سرعتِ تزریق و طولِ دورهٔ درمان را پزشکِ متخصص بر اساسِ وضعیتِ هر بیمار مشخص میکند و پایبندی به نوبتهای منظم برای اثربخشیِ این درمانِ طولانیمدت اهمیت دارد. هرگز بدونِ هماهنگی با پزشک، نوبتِ تزریق را خودسرانه بهتعویق نیندازید یا قطع نکنید.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
موکوپلیساکاریدوز نوع ۴آ (سندرم مورکیو)
فقط تحت نظارت کادر درمان تجویز شود. پیشدرمان با آنتیهیستامین، با یا بدون تببر، معمولاً ۳۰ تا ۶۰ دقیقه پیش از انفوزیون توصیه میشود؛ بیمار از نظر واکنشهای حساسیتی شدید پایش شود.
پیش از مصرف بدانید
- هرگونه واکنشِ آلرژیک یا حساسیتِ شدید به این دارو یا تزریقهای قبلیِ آن را حتماً به پزشک اطلاع دهید.
- اگر مشکلاتِ تنفسی، تنگیِ راهِ هوایی یا بیماریِ زمینهای در ستونِ فقرات یا گردن دارید (که در این بیماری شایع است)، پزشک را در جریان بگذارید.
- اگر در روزِ نوبتِ تزریق، تب، سرماخوردگی یا هر بیماریِ حادِ دیگری دارید، به تیمِ درمانی اطلاع دهید.
- فهرستِ کاملِ داروها، مکملها و واکسنهای اخیرِ خود را به پزشک و داروساز بگویید.
- در صورتِ بارداری، شیردهی یا برنامهریزی برای بارداری، حتماً پزشک را مطلع کنید.
عوارض احتمالی
- تب
- سردرد
- تهوع یا استفراغ
- دردِ شکم
- لرز و بیحالی
- قرمزی یا خارش در محلِ تزریق
- نشانههای واکنشِ آلرژیکِ شدید مانندِ تنگیِ نفس، تورمِ صورت یا گلو، کهیرِ گسترده یا افتِ ناگهانیِ فشارِ خون - در این حالت باید بلافاصله به تیمِ درمانی اطلاع داده شود تا تزریق قطع و درمانِ لازم انجام شود.
- سرگیجهٔ شدید یا غشکردن در حینِ یا پس از تزریق - نیازمندِ بررسیِ فوریِ پزشک است.
- تبِ بالا همراه با لرزِ شدید در حینِ یا پس از تزریق.
- بدترشدنِ ناگهانیِ تنفس یا سرفهٔ شدید در حینِ یا پس از تزریق، بهویژه در کسانی که پیشتر مشکلِ تنگیِ راهِ هوایی داشتهاند - در این موارد فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
تداخلِ داروییِ جدی و شناختهشدهای برای الوسولفاز آلفا با غذا یا الکل گزارش نشده است، زیرا این دارو بهشکلِ تزریقی و از مسیری متفاوت با بیشترِ داروهای خوراکی در بدن اثر میکند. بااینحال، پیش از هر نوبتِ تزریق، فهرستِ کاملِ داروها و مکملهایت را به پزشک و داروساز بگو، بهویژه اگر داروهای ضدِحساسیت یا ضدِتب مصرف میکنی، چون پزشک معمولاً برایِ کاهشِ احتمالِ واکنشهای حینِ تزریق، مصرفِ هماهنگِ همین داروها را پیش از سرم توصیه میکند.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
اطلاعاتِ محدودی دربارهٔ مصرفِ الوسولفاز آلفا در دورانِ بارداری و شیردهی در دست است. ازآنجاکه بیمارانِ مبتلا به این بیماریِ نادر معمولاً تحتِ نظرِ تیمِ متخصص هستند، تصمیم برایِ ادامه یا تنظیمِ درمان در دورانِ بارداری و شیردهی باید بهصورتِ مشترک با پزشکِ متخصص و بر اساسِ فایده و خطرِ فردیِ هر بیمار گرفته شود.
نگهداری
نگهداریِ این دارو معمولاً بر عهدهٔ داروخانه یا مرکزِ درمانی است و باید در یخچال و دور از نورِ مستقیم نگهداری و از انجماد محافظت شود. اگر ویالی از این دارو موقتاً در اختیارِ شما قرار گرفت، آن را در یخچال (نه فریزر) و دور از دسترسِ کودکان نگه دارید و پیش از هر تزریق، تاریخِ انقضا و ظاهرِ محلول را بررسی کنید.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی غلیظ | 1 mg / 1mL |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۲ برند از ۵ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱آیا الوسولفاز آلفا این بیماری را کاملاً درمان میکند؟
۰۲چرا باید این دارو را هر هفته دریافت کنم؟
۰۳آیا میشود این دارو را در منزل تزریق کرد؟
۰۴اگر یک نوبتِ تزریق را از دست بدهم چه باید بکنم؟
۰۵آیا کودکان هم میتوانند این دارو را دریافت کنند؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۲۰ فرآوردهٔ ثبتشده، ۲ برند از ۵ سازنده، در گروه A16AB. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.