آلگلوکوزیداز آلفا
آلگلوکوزیداز آلفا یک آنزیم جایگزین نوترکیب و از درمانهای بیماریهای ذخیرهای لیزوزومی است. این دارو کمبود آنزیم اسیدی آلفاگلوکوزیداز را در بیماری پومپه جبران میکند.
برای بیماری پومپه با شروع نوزادی، کودکی، نوجوانی یا دیررس استفاده میشود. درمان میتواند به حفظ عملکرد عضلات حرکتی و تنفسی کمک کند.
این دارو بهصورت تزریق وریدی داده میشود و حین یا پس از تزریق ممکن است واکنش حساسیتی شدید یا بدترشدن ناگهانی وضعیت قلب و تنفس ایجاد کند؛ حتی پس از جلسات قبلیِ بدون مشکل. در صورت بروز علائم، فوراً به کادر درمان اطلاع دهید.
پیش از درمان، بیماری قلبی یا ریوی، واکنش قبلی هنگام تزریق، بیماری کلیه، بارداری، شیردهی و همهٔ داروهای مصرفی را مطرح کنید. تنگی نفس، تورم صورت یا گلو، درد قفسهٔ سینه، غش یا کبودی نیازمند اقدام فوری است.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
آلگلوکوزیداز آلفا در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز و درمانهای جایگزینی آنزیم قرار دارد. در بیماری پومپه، کمبود آنزیم اسیدی آلفاگلوکوزیداز باعث تجمع گلیکوژن در لیزوزومها، بهویژه در عضلات قلبی، اسکلتی و تنفسی، میشود. این دارو وارد سلول و لیزوزوم میشود و به تجزیهٔ گلیکوژن کمک میکند. فرآوردهٔ مایوزایم به شکل پودر برای تهیهٔ محلول تزریق وریدی و در ویال تکمصرف ۵۰ میلیگرمی عرضه میشود؛ میزان پاسخ درمانی به نوع بیماری و وضعیت فرد بستگی دارد.
موارد مصرف
- درمان جایگزینی طولانیمدت در بیماری پومپه با تشخیص قطعی
- بیماری پومپه با شروع نوزادی
- بیماری پومپه با شروع کودکی یا نوجوانی
- بیماری پومپه با شروع دیررس در نوجوانان یا بزرگسالان
- کمک به حفظ عملکرد حرکتی و تنفسی در جریان درمان بیماری پومپه
روش مصرف
این دارو پس از آمادهسازی و رقیقسازی مناسب، فقط بهصورت تزریق وریدی و توسط کادر درمان در مرکز مجهز داده میشود. تزریق معمولاً با سرعت کم شروع و بر اساس تحمل بیمار تنظیم میشود؛ ممکن است پیش از آن داروهای ضدحساسیت، تببر یا کورتیکواستروئید داده شود. چون دارو وریدی است، غذا معمولاً اثر مستقیمی بر آن ندارد، اما دستور مرکز درمانی دربارهٔ خوردن و نوشیدن را رعایت کنید. جلسات را طبق برنامهٔ تعیینشده ادامه دهید و در صورت از دست رفتن یک جلسه، مقدار یا فاصلهٔ جلسهٔ بعد را خودسرانه تغییر ندهید.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
درمان جایگزینی طولانیمدت در بیماری پومپه با تشخیص قطعی
پس از بازسازی و رقیقسازی، معمولاً طی حدود ۴ ساعت و با افزایش تدریجی سرعت تزریق تجویز میشود.
بیماری پومپه با شروع نوزادی
بهدلیل خطر واکنش حساسیتی شدید و تشدید مشکلات قلبی یا تنفسی، تزریق باید در مرکز مجهز و با پایش دقیق انجام شود.
بیماری پومپه با شروع کودکی یا نوجوانی
تزریق باید بهصورت تدریجی و تحت نظر پزشک انجام شود؛ در صورت بروز واکنش هنگام تزریق، سرعت انفوزیون کاهش مییابد یا موقتاً متوقف میشود.
بیماری پومپه با شروع دیررس در نوجوانان یا بزرگسالان
درمان معمولاً طولانیمدت است و تزریق باید پس از بازسازی و رقیقسازی، معمولاً طی حدود ۴ ساعت انجام شود.
کمک به حفظ عملکرد حرکتی و تنفسی در جریان درمان بیماری پومپه
اثربخشی و ادامه درمان با ارزیابی دورهای قدرت عضلانی، عملکرد حرکتی و وضعیت تنفسی سنجیده میشود.
پیش از مصرف بدانید
- سابقهٔ حساسیت به آلگلوکوزیداز آلفا، مایوزایم یا مواد تشکیلدهندهٔ آن، یا هر واکنش شدید قبلی هنگام تزریق
- بیماری قلبی، بزرگشدن قلب، نارسایی قلبی، بینظمی ضربان یا افت فشار؛ این موارد در نوزادان مبتلا به نوع شروعنوزادی اهمیت بیشتری دارد
- بیماری ریوی، عفونت یا بیماری حاد تنفسی، ضعف عضلات تنفسی، وقفهٔ تنفسی هنگام خواب یا استفاده از دستگاه کمکتنفسی
- سابقهٔ بیماری کلیه، ورم، ادرار کفآلود یا کاهش ادرار، و هر سابقهٔ تولید پادتن علیه این دارو
- بارداری، قصد بارداری یا شیردهی
- همهٔ داروها، مکملها و فرآوردههای گیاهی و نیز هر برنامهٔ بیهوشی عمومی، بهویژه برای گذاشتن کاتتر ورید مرکزی؛ در نوزادان، وضعیت ژنتیکی و ایمنی و احتمال تولید پادتن باید زیر نظر متخصص بررسی شود
عوارض احتمالی
- تب، لرز یا احساس گرما و گرگرفتگی
- راش یا قرمزی پوست
- کهیر یا خارش
- تهوع یا استفراغ
- سردرد یا سرگیجه
- خستگی، درد عضلانی یا درد مفصل
- تنگی نفس، خسخس، گرفتگی گلو، تورم لبها، زبان یا صورت، کهیر گسترده، سرگیجهٔ شدید، افت فشار، غش یا کبودی: فوراً به کادر درمان اطلاع دهید؛ اگر پس از خروج از مرکز رخ داد، فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- درد یا فشار قفسهٔ سینه، تپش شدید یا بینظمی ضربان قلب، بیحالی شدید یا کاهش سطح هوشیاری: فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- بدترشدن ناگهانی تنفس، ورم یا کبودی در نوزاد یا کودک دارای درگیری قلبی یا تنفسی، بهویژه حین تزریق: فوراً به کادر درمان اطلاع دهید؛ اگر خارج از مرکز رخ داد، فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- ادرار کفآلود یا کاهش ادرار، ورم صورت یا پاها، یا افزایش سریع وزن، بهویژه همراه با راش یا درد مفاصل: برای ارزیابی پزشکی فوراً مراجعه کنید، زیرا میتواند نشانهٔ واکنش ایمنی به کلیه یا سایر اندامها باشد.
- ضایعات پوستی دردناک، تاولدار یا تیرهشونده، یا تب و درد شدید مفاصل که در روزها یا هفتههای پس از تزریق ایجاد شود: نوبت بعدی درمان را بدون هماهنگی انجام ندهید و فوراً با پزشک تماس بگیرید.
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
برای آلگلوکوزیداز آلفا که وریدی است، تداخل دارویی یا غذایی مهم و شایعی شناخته نشده و تداخل مستقیم شناختهشدهای با الکل ندارد. بااینحال، داروهای مؤثر بر قلب، فشار خون، تنفس، واکنشهای حساسیتی یا سیستم ایمنی ممکن است در تصمیمگیری و پایش درمان اهمیت داشته باشند. فهرست کامل داروها و مکملهایتان را به پزشک و داروساز بگویید؛ در افراد دارای ضعف قلبی یا تنفسی، الکل میتواند علائم زمینهای را بدتر کند.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
اطلاعات انسانی دربارهٔ بارداری محدود است، اما گزارشهای موجود تاکنون افزایش مشخصی در ناهنجاریهای مادرزادی یا سقط نشان ندادهاند. از سوی دیگر، درماننشدن بیماری پومپه ممکن است علائم قلبی، تنفسی یا عضلانی را در بارداری بدتر کند؛ بنابراین ادامه یا تغییر درمان باید بهصورت فردی و با نظر متخصص انجام شود. این دارو در شیر انسان شناسایی شده، اما عارضهای برای شیرخوار گزارش نشده است؛ دربارهٔ ادامهٔ شیردهی و پایش نوزاد تصمیمگیری کنید.
نگهداری
ویال مایوزایم را در یخچال، در دمای ۲ تا ۸ درجهٔ سانتیگراد، در بستهٔ اصلی و دور از نور نگهداری کنید و اجازه ندهید یخ بزند. محلول آمادهشده باید طبق زمان و شرایط تعیینشده در مرکز درمانی مصرف شود. دارو را دور از دسترس کودکان نگه دارید و تاریخ انقضا و سلامت ویال را پیش از آمادهسازی بررسی کنید.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی برای محلول | 50 mg |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۱ برند از ۳ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱مایوزایم همان آلگلوکوزیداز آلفاست؟
۰۲آیا آلگلوکوزیداز آلفا بیماری پومپه را کاملاً درمان میکند؟
۰۳چرا ممکن است آزمایش پادتن علیه دارو لازم شود؟
۰۴اگر هنگام تزریق دچار خارش یا تنگی نفس شوم چه کار کنم؟
۰۵اگر یک جلسهٔ درمانی عقب افتاد چه کنم؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۶ فرآوردهٔ ثبتشده، ۱ برند از ۳ سازنده، در گروه A16AB07. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.