لارونیداز
لارونیداز نسخهٔ نوترکیبِ آنزیمِ انسانیِ آلفا-ال-ایدورونیداز (Alpha-L-Iduronidase) است که در موکوپلیساکاریدوز نوع یک، جایِ آنزیمِ کمبود یا ناکارآمدِ بدن را میگیرد.
این دارو برای درمانِ درازمدتِ موکوپلیساکاریدوز نوع یک، از جمله فرمهای هورلر، هورلر-شیه و شیه، به کار میرود تا تجمعِ موادِ زائد در بافتهای بدن کاهش یابد.
مهمترین نکته دربارهٔ این دارو، امکانِ بروزِ واکنشهای حساسیتی، از خفیف تا شدید، حینِ یا پس از انفوزیون است؛ به همین دلیل تزریق آن همیشه باید زیرِ نظرِ مستقیمِ تیمِ درمانی و در مرکزی مجهز به امکاناتِ اورژانسی انجام شود.
اگر حینِ یا پس از تزریق علائمی مانندِ تنگیِ نفس، کهیرِ گسترده، تورمِ صورت یا افتِ فشارِ خون دیدید، یا پیش از نوبتِ بعدی دچارِ بیماریِ تنفسیِ حاد یا تبِ بالا هستید، حتماً با پزشک یا مرکزِ درمانی تماس بگیرید.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
لارونیداز دارویی زیستی است که در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز جای میگیرد و بهعنوانِ «درمانِ جایگزینیِ آنزیم» (Enzyme Replacement Therapy) عمل میکند. در بیماریِ موکوپلیساکاریدوز نوع یک، بدن بهدلیلِ نقصِ ژنتیکی، آنزیمِ آلفا-ال-ایدورونیداز را بهاندازهٔ کافی نمیسازد؛ در نتیجه موادی بهنامِ گلیکوزآمینوگلیکان در سلولها و بافتهای مختلفِ بدن انباشته میشود و بهمرورِ زمان به اندامهایی چون قلب، کبد، مفاصل و مجاریِ تنفسی آسیب میرساند. لارونیداز که با فناوریِ نوترکیب ساخته میشود، جایگزینِ همین آنزیمِ کمبود میگردد و به تجزیهٔ آن موادِ زائد کمک میکند. هدفِ اصلی از مصرفِ آن، کندکردنِ روندِ پیشرفتِ بیماری و بهبودِ عملکردِ اندامها در درازمدت است، نه درمانِ قطعیِ ریشهایِ آن.
موارد مصرف
- درمانِ درازمدتِ موکوپلیساکاریدوز نوع یک، فرمِ هورلر
- درمانِ فرمِ هورلر-شیه از همین بیماری
- درمانِ فرمِ شیه با علائمِ متوسط تا شدید
- بهبودِ عملکردِ تنفسی و ظرفیتِ ریوی در این بیماران
- کاهشِ اندازهٔ کبد و طحالِ بزرگشده
- بهبودِ تحملِ فعالیتِ بدنی و توانِ حرکتی
روش مصرف
این دارو تنها بهصورتِ انفوزیونِ وریدی (سرم) و معمولاً با فاصلهٔ زمانیِ منظمِ هفتگی، در بیمارستان یا مرکزِ درمانیِ مجهز و زیرِ نظرِ مستقیمِ پزشک یا پرستارِ آموزشدیده تزریق میشود؛ مصرفِ خانگیِ خودسرانه ندارد. سرعت و زمانِ انفوزیون را تیمِ درمانی بر اساسِ وضعیتِ هر بیمار تنظیم میکند و معمولاً در نوبتهای ابتدایی یا هنگامِ بروزِ واکنش، سرعتِ تزریق را کاهش میدهند. پیش از هر نوبت، پزشک ممکن است داروهایی مانندِ ضدِحساسیت یا تببر برای کاهشِ احتمالِ واکنشهای حینِ تزریق تجویز کند. رعایتِ دقیقِ برنامهٔ نوبتها اهمیتِ زیادی دارد؛ در صورتِ نیاز به تأخیر یا جابهجاییِ یک نوبت، حتماً با پزشکِ معالج هماهنگ کنید و بدونِ صلاحدیدِ او درمان را قطع نکنید.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
موکوپلیساکاریدوز نوع یک، فرم هورلر
پس از رقیقسازی و معمولاً طی حدود ۳ تا ۴ ساعت، در مرکز مجهز و تحت پایش پزشکی تجویز شود؛ احتمال واکنش حساسیتی شدید وجود دارد.
موکوپلیساکاریدوز نوع یک، فرم هورلر-شیه
پس از رقیقسازی و معمولاً طی حدود ۳ تا ۴ ساعت، در مرکز مجهز و تحت پایش پزشکی تجویز شود؛ احتمال واکنش حساسیتی شدید وجود دارد.
موکوپلیساکاریدوز نوع یک، فرم شیه با علائم متوسط تا شدید
در فرم شیه فقط برای علائم متوسط تا شدید استفاده میشود؛ ایمنی و اثربخشی در فرم خفیف ثابت نشده است.
اختلال عملکرد تنفسی و کاهش ظرفیت ریوی ناشی از موکوپلیساکاریدوز نوع یک
دوز جداگانهای برای تظاهر تنفسی وجود ندارد؛ در بیماری حاد تنفسی یا تب، زمان انفوزیون باید با نظر پزشک بررسی شود.
بزرگی کبد و طحال ناشی از موکوپلیساکاریدوز نوع یک
کاهش اندازهٔ کبد و طحال بخشی از پاسخ درمانی بیماری زمینهای است و به پایش بالینی و ارزیابی دورهای نیاز دارد.
کاهش تحمل فعالیت بدنی و اختلال توان حرکتی ناشی از موکوپلیساکاریدوز نوع یک
برای بهبود تحمل فعالیت و توان حرکتی، دوز یا فاصلهٔ جداگانهای وجود ندارد و پاسخ درمانی در طول درمان درازمدت ارزیابی میشود.
پیش از مصرف بدانید
- هرگونه سابقهٔ واکنشِ حساسیتی یا آلرژیک به لارونیداز یا داروهای مشابه را به پزشک بگویید.
- اگر بیماریِ تنفسیِ حاد، تبِ بالا یا مشکلاتِ شناختهشدهٔ راهِ هوایی دارید، پیش از نوبتِ تزریق پزشک را مطلع کنید.
- درگیریِ قلبی یا تنفسیِ ناشی از بیماریِ زمینهای را با پزشک در میان بگذارید، چون ممکن است نیاز به پایشِ دقیقتری حینِ تزریق داشته باشید.
- در صورتِ بارداری، قصدِ بارداری یا شیردهی، حتماً با پزشک مشورت کنید.
- فهرستِ کاملِ داروها، مکملها و درمانهای دیگری که مصرف میکنید را به تیمِ درمانی اطلاع دهید.
- اگر در نوبتهای پیشینِ تزریق دچارِ واکنشِ شدید شدهاید، حتماً پیش از ادامهٔ درمان به پزشک بگویید.
عوارض احتمالی
- تب و لرز حینِ یا پس از انفوزیون
- سردرد
- قرمزی یا گرگرفتگیِ پوست
- کهیر یا خارشِ خفیف
- حالتِ تهوعِ خفیف
- دردِ شکم
- تنگیِ نفس، خسخسِ سینه یا سرفهٔ ناگهانی حینِ تزریق — بلافاصله به پرستار یا پزشکِ حاضر اطلاع دهید تا سرعتِ تزریق تنظیم یا متوقف شود.
- تورمِ صورت، لبها، زبان یا گلو، یا احساسِ گرفتگیِ گلو — نشانهٔ واکنشِ حساسیتیِ شدید است؛ بلافاصله به تیمِ درمانی اطلاع دهید.
- افتِ ناگهانیِ فشارِ خون، سرگیجهٔ شدید یا احساسِ نزدیکشدن به غش — فوراً به تیمِ درمانی اطلاع دهید.
- کهیرِ گستردهٔ ناگهانی یا خارشِ شدید در سراسرِ بدن همراه با دیگر علائمِ حساسیتی — بلافاصله به پزشک یا پرستارِ حاضر اطلاع دهید.
- کبودیِ لب یا پوست، یا احساسِ خفگی — این حالت اورژانسی است و باید فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
تداخلِ داروییِ مهمی میانِ لارونیداز و داروهای رایج بهطورِ گسترده گزارش نشده است، اما چون این دارو تنها در محیطِ درمانی و همراه با پایشِ دقیق تجویز میشود، فهرستِ کاملِ داروها و مکملهایت را به پزشک و داروساز بگو، بهویژه اگر داروهایی برای کنترلِ حساسیت یا فشارِ خون مصرف میکنی. همزمانیِ آن با سایرِ داروهای تزریقی یا انجامِ واکسیناسیون را نیز از پیش با پزشک هماهنگ کن تا برنامهٔ درمانی بهدرستی تنظیم شود.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
اطلاعاتِ محدودی دربارهٔ مصرفِ لارونیداز در بارداریِ انسانی در دست است؛ تصمیم دربارهٔ مصرف در دورانِ بارداری باید با سنجشِ دقیقِ سود و خطر و تنها زیرِ نظرِ پزشکِ متخصص گرفته شود. دربارهٔ ترشحِ این دارو در شیرِ مادر نیز اطلاعاتِ کافی وجود ندارد؛ به همین دلیل زنانِ شیرده باید پیش از شروع یا ادامهٔ درمان حتماً با پزشک مشورت کنند.
نگهداری
این دارو معمولاً در بیمارستان یا داروخانهٔ مرکزِ درمانی نگهداری و آمادهسازی میشود و بیمار بهندرت آن را در منزل نگه میدارد. در صورتِ نیاز به نگهداریِ موقت، ویالها باید در یخچال و دمای میانِ ۲ تا ۸ درجهٔ سلسیوس، دور از نورِ مستقیم و دور از دسترسِ کودکان نگهداری شوند و هرگز نباید منجمد شوند. پیش از هر تزریق، تاریخِ انقضا و سالمبودنِ ظاهریِ محلول را تیمِ درمانی بررسی میکند.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی | 0.58 mg / 1mL |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۲ برند از ۹ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱آیا لارونیداز موکوپلیساکاریدوز نوع یک را کاملاً درمان میکند؟
۰۲چرا باید این دارو را در بیمارستان تزریق کرد، نه در خانه؟
۰۳اگر یک نوبتِ تزریق را از دست بدهم چه باید کرد؟
۰۴آیا لارونیداز روی مغز و اعصاب هم اثر میگذارد؟
۰۵آیا مصرفِ این دارو نیاز به آزمایشهای دورهای دارد؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۲۵ فرآوردهٔ ثبتشده، ۲ برند از ۹ سازنده، در گروه A16AB05. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.