آوالگلوکوزیداز آلفا
آوالگلوکوزیداز آلفا یک آنزیم نوترکیب و درمان جایگزینی آنزیم در گروه داروهای گوارش و سوختوساز است. با جبران آنزیم کمبودیافته، به تجزیهٔ گلیکوژن اضافی در سلولها کمک میکند.
برای درمان جایگزینی طولانیمدت بیماری پومپه بهکار میرود. هدف آن کاهش تجمع گلیکوژن و کمک به حفظ یا بهبود عملکرد عضلات اسکلتی، تنفسی و در برخی بیماران قلبی است.
دارو بهصورت انفوزیون وریدی داده میشود و واکنش حساسیتی یا واکنش مرتبط با انفوزیون ممکن است حین تزریق یا چند ساعت پس از آن رخ دهد. تنگی نفس، تورم زبان یا گلو، کبودی لبها، افت فشار یا غش نیازمند اقدام فوری است.
پیش از درمان، سابقهٔ حساسیت، بیماری قلبی یا ریوی، تورم پاها، بیماری کبدی یا کلیوی و واکنشهای قبلی به انفوزیون را مطرح کنید. بارداری، شیردهی و همهٔ داروها و مکملها نیز باید بررسی شوند.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
آوالگلوکوزیداز آلفا یک آنزیم نوترکیب و درمان جایگزینی آنزیم برای بیماری پومپه است و با نامهای تجاری نکسویازایم و نکسویادیم عرضه میشود. در بیماری پومپه، کمبود اسید آلفا-گلوکوزیداز باعث تجمع گلیکوژن در سلولها، بهویژه سلولهای عضلات، میشود. دارو پس از ورود به سلولها به تجزیهٔ این گلیکوژن کمک میکند؛ هدف درمان، کاهش آسیب و حفظ عملکرد حرکتی، تنفسی و در برخی بیماران قلبی است. فرآورده بهصورت پودر ۱۰۰ میلیگرمی برای تهیهٔ محلول انفوزیون وریدی عرضه میشود و در ردهٔ داروهای گوارش و سوختوساز قرار دارد.
موارد مصرف
- درمان جایگزینی آنزیم در بیماری پومپه
- کمک به کاهش تجمع گلیکوژن در عضلات اسکلتی
- کمک به حفظ یا بهبود عملکرد تنفسی و عضلهٔ دیافراگم
- کمک به حفظ عملکرد قلب در شکلهای بیماری پومپه با درگیری قلبی
روش مصرف
این دارو خوراکی نیست و بهصورت انفوزیون وریدی پس از آمادهسازی ویال، با مقدار و فاصلهٔ زمانی تعیینشده بر اساس وزن، نوع بیماری و وضعیت بیمار تجویز میشود. تزریق باید زیر نظر کادر درمان انجام شود؛ در برخی بیماران پایدار، پس از چند نوبت تحملشده و با تأیید پزشک، انفوزیون خانگی توسط کادر آموزشدیده ممکن است. غذا معمولاً بر دریافت و اثر این داروی وریدی اثری ندارد. ممکن است پیش از تزریق برای کاهش واکنشها داروهایی مانند آنتیهیستامین، تببر یا کورتیکواستروئید داده شود؛ نوبتها را منظم دنبال کنید و بدون هماهنگی درمان را قطع یا فاصلهٔ آن را تغییر ندهید.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
بیماری پومپه (کمبود آنزیم آلفا-گلوکوزیداز اسیدی) با درگیری عضلانی، تنفسی یا قلبی
پس از بازسازی و رقیقسازی، بهصورت انفوزیون وریدی تدریجی و زیر نظر متخصص تجویز شود؛ پیشدرمان با آنتیهیستامین، تببر یا کورتیکواستروئید ممکن است لازم باشد. خطر واکنش حساسیتی شدید و تشدید حاد وضعیت قلبیتنفسی، بهویژه در بیماران پرخطر، نیازمند پایش دقیق است.
پیش از مصرف بدانید
- هر نوع حساسیت قبلی به آوالگلوکوزیداز آلفا، آنزیمهای مشابه یا مواد تشکیلدهندهٔ ویال را بگویید؛ سابقهٔ واکنش تهدیدکنندهٔ حیات اهمیت ویژه دارد.
- اگر در نوبت قبلی حین تزریق یا چند ساعت پس از آن دچار کهیر، تنگی نفس، تورم، افت یا افزایش فشار خون، تب، لرز یا درد قفسهٔ سینه شدهاید، پیش از نوبت بعدی اطلاع دهید.
- بیماری قلبی یا ریوی، بزرگشدن قلب، کاهش اکسیژن، بیماری تنفسی حاد، تورم پاها یا سابقهٔ تجمع مایعات میتواند خطر واکنش شدیدتر را بیشتر کند و باید پیش از تزریق ارزیابی شود.
- فهرست همهٔ داروهای نسخهای و بدون نسخه، مکملها و فرآوردههای گیاهی را ارائه کنید؛ داروهای مورد استفاده برای قلب و ریه نیز مهماند.
- بارداری، قصد بارداری و شیردهی را پیش از شروع یا ادامهٔ درمان مطرح کنید.
- در کودکان مبتلا به نوع شیرخوارگی، اگر بزرگی قلب وجود دارد یا قرار است بیهوشی و کارگذاری راه وریدی مرکزی انجام شود، بیماری و درمان را به متخصص بیهوشی اطلاع دهید. در بیماری کبدی یا نارسایی کلیهٔ متوسط تا شدید، اطلاعات دربارهٔ ایمنی و اثرگذاری محدود است.
عوارض احتمالی
- سردرد
- تهوع، استفراغ یا اسهال
- خارش، بثورات پوستی، قرمزی یا کهیر خفیف
- خستگی
- لرز، گرگرفتگی یا احساس گرما و سرما
- سرگیجه یا خوابآلودگی
- تنگی نفس، خسخس، سرفهٔ شدید، احساس فشار در قفسهٔ سینه، افت اکسیژن یا کبودی لبها: هنگام تزریق فوراً به پرستار بگویید تا انفوزیون متوقف و درمان شود؛ اگر پس از بازگشت به خانه رخ داد، فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- تورم ناگهانی لب، زبان، صورت یا گلو، مشکل بلع، کهیر گسترده، سرگیجهٔ شدید یا غش میتواند نشانهٔ حساسیت شدید باشد؛ فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- افت یا افزایش شدید فشار خون، تپش قلب شدید یا نامنظم، رنگپریدگی و ضعف ناگهانی: بلافاصله تیم درمان را مطلع کنید و اگر خارج از مرکز درمانی هستید، فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
- تورم پاها یا تورم منتشر بدن، افزایش سریع ورم یا بدتر شدن ناگهانی تنفس میتواند نشانهٔ تجمع مایعات یا بدتر شدن وضعیت قلب و ریه باشد؛ فوراً ارزیابی پزشکی لازم است.
- بدتر شدن واضح توان حرکتی، ضعف عضلانی یا تنفس بین نوبتها باید سریعاً به پزشک اطلاع داده شود تا بیماری و پاسخ به درمان بررسی شود.
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
مطالعات اختصاصی تداخل برای آوالگلوکوزیداز آلفا انجام نشده است، اما چون یک پروتئین نوترکیب و وریدی است، تداخلهای رایج ناشی از سوختوساز کبدی برای آن انتظار نمیرود. غذا جذب آن را تغییر نمیدهد و تداخل اختصاصی شناختهشدهای با الکل گزارش نشده است؛ بااینحال، در روز تزریق و تا برطرفشدن سرگیجه، خوابآلودگی یا افت فشار از الکل و رانندگی پرهیز کنید. فهرست کامل داروها، مکملها و فرآوردههای گیاهیتان را به پزشک و داروساز بگویید.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
دادهٔ کافی دربارهٔ مصرف آوالگلوکوزیداز آلفا در زنان باردار وجود ندارد و خطر آن برای جنین روشن نیست. در بارداری، استفاده از دارو باید پس از سنجش فایده برای مادر و خطر احتمالی برای جنین انجام شود. دربارهٔ ورود دارو به شیر مادر یا اثر آن بر نوزاد نیز اطلاعات کافی وجود ندارد؛ تصمیم دربارهٔ ادامهٔ درمان و شیردهی باید با پزشک گرفته شود.
نگهداری
ویال پودر را در یخچال، در دمای ۲ تا ۸ درجهٔ سانتیگراد و دور از دسترس کودکان نگهداری کنید و پس از تاریخ انقضا بهکار نبرید. محلول آمادهشده برای انفوزیون باید توسط کادر درمان تهیه و طبق زمان و شرایط تعیینشده مصرف شود؛ آن را خودسرانه نگهداری یا با داروی دیگری مخلوط نکنید.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی برای محلول | 100 mg |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۲ برند از ۲ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱نکسویازایم و نکسویادیم چه تفاوتی با هم دارند؟
۰۲آیا آوالگلوکوزیداز آلفا بیماری پومپه را کاملاً درمان میکند؟
۰۳آیا میتوان این دارو را در خانه تزریق کرد؟
۰۴اگر هنگام انفوزیون خارش یا تهوع بگیرم چه کار کنم؟
۰۵آیا بدن ممکن است علیه آوالگلوکوزیداز آلفا پادتن بسازد؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۲ فرآوردهٔ ثبتشده، ۲ برند از ۲ سازنده، در گروه A16AB22. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.