نوسینرسن
نوسینرسن (با نامِ تجاریِ اسپینرازا) دارویی زیستیِ نوین از دستهٔ الیگونوکلئوتیدهای آنتیسنس است که با تغییرِ نحوهٔ پردازشِ ژنِ SMN2 در بدن، تولیدِ پروتئینِ حیاتیِ نورونِ حرکتی را افزایش میدهد.
این دارو بهطور اختصاصی برای درمانِ آتروفیِ عضلانیِ نخاعی (SMA)، یک بیماریِ ژنتیکیِ نادر که نورونهای حرکتیِ نخاع را درگیر میکند، در نوزادان، کودکان و بزرگسالان به کار میرود.
نوسینرسن فقط بهصورتِ تزریق داخلِ کانالِ نخاعی و توسط پزشکِ متخصص در بیمارستان تجویز میشود؛ پیش از هر نوبتِ تزریق باید آزمایشِ انعقادِ خون و عملکردِ کلیه بررسی شود.
اگر پس از تزریق نشانههایی مانندِ کبودی و خونریزیِ غیرعادی، کاهشِ حجمِ ادرار و تورم، یا سردردِ شدید و مداوم همراه با تهوع دیدید، بدونِ تأخیر با پزشکِ معالج تماس بگیرید.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
نوسینرسن دارویی از ردهٔ الیگونوکلئوتیدهای آنتیسنس است که بهطور اختصاصی برای درمانِ آتروفیِ عضلانیِ نخاعی طراحی شده؛ بیماریای ژنتیکی و نادر که در آن نبودِ ژنِ فعالِ SMN1 باعثِ از دست رفتنِ تدریجیِ نورونهای حرکتیِ نخاع و ضعفِ پیشرَوندهٔ عضلانی میشود. این دارو بهجایِ SMN1، بر رویِ ژنِ پشتیبانِ SMN2 اثر میگذارد و با تغییرِ نحوهٔ برشوپیوندِ آرانایِ آن، تولیدِ پروتئینِ کامل و فعالِ SMN را در بدن افزایش میدهد. از آنجا که این دارو باید در مایعِ اطرافِ نخاع اثر بگذارد و بهسختی از سدِ خونیمغزی عبور میکند، تزریقِ آن باید مستقیماً به داخلِ کانالِ نخاعی و تنها توسط متخصص انجام شود. هدفِ اصلیِ درمان، کند کردنِ روندِ بیماری و حفظ یا بهبودِ عملکردِ حرکتی و تنفسیِ بیمار است، نه اصلاحِ قطعیِ نقصِ ژنتیکیِ زمینهای.
موارد مصرف
- درمانِ آتروفیِ عضلانیِ نخاعی در نوزادانِ مبتلا به نوعِ ۱، شدیدترین و زودهنگامترین شکلِ بیماری
- درمانِ نوعِ ۲ و نوعِ ۳ این بیماری در کودکان و نوجوانان
- درمانِ این بیماری در بزرگسالانِ مبتلا
- شروعِ درمان در نوزادانی که پیش از بروزِ علائم، از طریقِ غربالگریِ ژنتیکی مبتلا تشخیص داده شدهاند
- کمک به حفظِ توانِ حرکتی، قدرتِ عضلانی و عملکردِ تنفسی در طولِ روندِ بیماری
روش مصرف
نوسینرسن هرگز توسط خودِ بیمار یا خانواده تزریق نمیشود؛ این دارو را فقط پزشکِ متخصص، معمولاً متخصصِ مغزواعصاب، با تزریقِ داخلِ کانالِ نخاعی (کمری) و در محیطِ بیمارستانی یا کلینیکِ مجهز تجویز میکند. برنامهٔ درمان معمولاً با چند نوبتِ تزریقِ نزدیک به هم آغاز و سپس با تزریقهای دورهایِ نگهدارنده در فواصلِ مشخص ادامه مییابد؛ تعیینِ دقیقِ زمانبندی و تعدادِ نوبتها کاملاً بر عهدهٔ تیمِ درمانی است. پایبندی به برنامهٔ نوبتهای تزریق اهمیتِ زیادی دارد و اگر نوبتی به تأخیر افتاد یا جا ماند، حتماً و در اولین فرصت با پزشک هماهنگ کنید، زیرا اثرِ درمانی به تداومِ منظمِ نوبتها وابسته است.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان
تزریق فقط داخلنخاعی و توسط پزشک مجرب انجام میشود؛ درمان تا زمانی ادامه مییابد که سود بالینی داشته باشد.
پیش از مصرف بدانید
- اگر سابقهٔ اختلالِ انعقادِ خون، کبودی و خونریزیِ غیرعادی یا پایین بودنِ شمارشِ پلاکت دارید، حتماً به پزشک بگویید
- مصرفِ هرگونه داروی رقیقکنندهٔ خون یا ضدِانعقاد را با پزشک در میان بگذارید
- اگر بیماریِ کلیوی یا سابقهٔ مشکلاتِ کلیوی دارید، پزشک باید از آن مطلع باشد
- سابقهٔ جراحیِ ستونِ فقرات، انحنایِ شدیدِ ستونِ فقرات (اسکولیوز) یا وجودِ شانتِ مغزینخاعی را حتماً اطلاع دهید
- در صورتِ بارداری، قصدِ بارداری یا شیردهی، پیش از تزریق با پزشک مشورت کنید
- هرگونه عفونتِ فعال یا تبِ بدونِ علتِ مشخص را پیش از نوبتِ تزریق به تیمِ درمانی اطلاع دهید
عوارض احتمالی
- سردرد، بهویژه در روزهای پس از تزریق
- تب
- استفراغ
- کمردرد در محلِ تزریق
- یبوست
- کبودی، خونریزیِ غیرعادیِ لثه یا بینی، یا وجودِ خون در ادرار یا مدفوع؛ میتواند نشانهٔ افتِ پلاکت یا اختلالِ انعقادی باشد و باید در اسرع وقت به پزشک اطلاع داده شود
- کاهشِ محسوسِ حجمِ ادرار، کفکردنِ غیرعادیِ ادرار یا تورمِ صورت و پاها؛ ممکن است نشانهٔ آسیبِ کلیوی باشد و نیازمندِ بررسیِ سریع است
- سردردِ شدید و مداوم همراه با تهوعِ مکرر، تاریِ دید یا خوابآلودگیِ غیرعادی؛ میتواند نشانهٔ افزایشِ فشارِ درونِجمجمه باشد و نیازمندِ مراجعهٔ فوری به پزشک یا اورژانس است
- تب همراه با سفتیِ گردن، حساسیتِ شدید به نور یا سردرگمی پس از تزریق؛ نشانهٔ احتمالیِ عفونت است و باید فوراً به پزشک یا اورژانس مراجعه شود
- نشانههای واکنشِ آلرژیکِ شدید مانندِ تورمِ صورت و گلو، تنگیِ نفس یا کهیرِ گسترده؛ در این حالت فوراً به اورژانس مراجعه کنید
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
نوسینرسن از مسیرهای معمولِ کبدی متابولیزه نمیشود، به همین دلیل تداخلِ داروییِ کلاسیک با اغلبِ داروها گزارش نشده است؛ نگرانیِ اصلی، افزایشِ احتمالِ خونریزی یا کبودی در صورتِ مصرفِ همزمانِ داروهای ضدِانعقاد یا ضدِپلاکت است، بهویژه نزدیکِ زمانِ تزریق. فهرستِ کاملِ داروها، مکملها و گیاهانِ داروییِ مصرفی را حتماً و پیش از هر نوبتِ تزریق به پزشک و داروساز بگویید.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
دادهٔ انسانیِ کافی دربارهٔ مصرفِ نوسینرسن در بارداری و شیردهی هنوز محدود است، زیرا این دارو عمدتاً در کودکان به کار میرود؛ اما در بزرگسالانِ مبتلا که باردار هستند یا شیر میدهند، تصمیمگیری باید حتماً با مشورتِ پزشکِ متخصص و با سنجشِ دقیقِ سود در برابرِ هرگونه خطرِ احتمالی انجام شود.
نگهداری
نوسینرسن معمولاً توسط داروخانهٔ بیمارستانی یا مرکزِ درمانی نگهداری و آماده میشود، نه در منزل. این دارو باید در یخچال و دور از نور نگهداری شود و پیش از تزریق به دمای اتاق برسد؛ ویالِ بازنشده و تاریخگذشته نباید استفاده شود و در هر حال باید دور از دسترسِ کودکان نگهداری شود.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی | 2.4 mg / 1mL |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۱ برند از ۳ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱آیا نوسینرسن آتروفیِ عضلانیِ نخاعی را کاملاً درمان میکند؟
۰۲چرا این دارو باید در نخاع تزریق شود، نه در رگ یا زیرِ پوست؟
۰۳آیا لازم است پیش از هر نوبتِ تزریق آزمایش بدهم؟
۰۴اگر یک نوبتِ تزریق دیر انجام شود چه میشود؟
۰۵چرا فقط یک برندِ ایرانی از این دارو در بازار هست؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۴ فرآوردهٔ ثبتشده، ۱ برند از ۳ سازنده، در گروه M09AX. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.