ایمیگلوسراز
ایمیگلوسراز نسخهٔ نوترکیبِ آنزیمِ انسانیِ گلوکوسربروزیداز و نوعی آنزیمدرمانیِ جایگزین است که کمبودِ این آنزیم را در بیماری گوشه جبران میکند.
این دارو برای درمانِ درازمدتِ بیماری گوشه نوع ۱ و برخی موارد نوع ۳ بهکار میرود تا کمخونی، کاهشِ پلاکت، بزرگیِ کبد و طحال و آسیبِ استخوانی را کنترل کند.
این دارو فقط زیرِ نظرِ تیمِ درمانی و بهصورتِ تزریقِ وریدی در محیطِ درمانی تجویز میشود و ممکن است در حینِ تزریق واکنشهایی ایجاد کند که باید تحتِ نظر باشد.
اگر در حینِ تزریق یا پس از آن نشانههایی مانندِ تنگیِ نفس، تورمِ صورت یا کهیرِ گسترده ظاهر شد، فوراً به اورژانس مراجعه کنید.
مواد مؤثره
مادهٔ مؤثرهٔ این دارو (نام انگلیسی، مطابق ثبت رسمی):
معرفی دارو
ایمیگلوسراز آنزیمی نوترکیب و مشابهِ آنزیمِ انسانیِ گلوکوسربروزیداز است که در چارچوبِ «آنزیمدرمانیِ جایگزین» (Enzyme Replacement Therapy) بهکار میرود. در بیماری گوشه، بهدلیلِ نقصِ ژنتیکیِ همین آنزیم، مادهای چربیمانند به نامِ گلوکوسربروزید در سلولهای بدن، بهویژه در کبد، طحال، مغزِ استخوان و استخوانها، انباشته میشود. ایمیگلوسراز با اتصال به گیرندههای اختصاصیِ سطحِ همین سلولها وارد آنها میشود و همان واکنشِ تجزیهٔ گلوکوسربروزید را که آنزیمِ طبیعیِ بدن انجام میداد، بهجا میآورد. هدفِ اصلیِ درمان، کاهشِ انباشتِ این ماده و بهبود یا کنترلِ نشانههای ناشی از آن است، نه درمانِ قطعیِ نقصِ ژنتیکیِ زمینهای. این دارو در ایران با نامهای تجاری سرزایم و ابسرتین در دسترس است و همیشه بهصورتِ تزریقِ وریدی و زیرِ نظرِ متخصص تجویز میشود.
موارد مصرف
- درمانِ درازمدتِ بیماری گوشه نوع ۱ (بدونِ درگیریِ عصبی)
- درمانِ بیماری گوشه نوع ۳ در مواردی که نشانههای غیرِعصبی دارند
- کنترل و بهبودِ کمخونیِ ناشی از این بیماری
- افزایشِ تعدادِ پلاکتها در مواردِ کاهشِ پلاکتِ مرتبط با بیماری
- کوچککردنِ کبد و طحالِ بزرگشده
- کاهشِ دردِ استخوانی و پیشگیری از عوارضی مانندِ بحرانهای استخوانی و شکستگی
روش مصرف
ایمیگلوسراز بهصورتِ پودر برای تهیهٔ محلول عرضه میشود و فقط توسطِ تیمِ درمانی، پس از حلشدن در محلولِ مخصوص، از طریقِ تزریقِ وریدی (سرم) و طیِ چند ساعت تزریق میشود؛ این دارو خوراکی نیست، زیرا در دستگاهِ گوارش تجزیه و غیرِفعال میشود. تزریقها معمولاً بهصورتِ دورهای و در فواصلِ منظم انجام میشوند و پزشکِ متخصص بر اساسِ شدتِ بیماری، وزن و پاسخِ فرد به درمان، فاصله و مقدارِ هر جلسه را تعیین و در طولِ درمان تنظیم میکند. حضورِ منظم در جلساتِ تزریق و عدمِ قطعِ خودسرانهٔ درمان اهمیتِ زیادی دارد، زیرا وقفه در درمان میتواند به بازگشتِ نشانههای بیماری بینجامد؛ در صورتِ نیاز به تغییرِ زمانِ جلسه، حتماً با تیمِ درمانی هماهنگ کنید.
دوز و روش مصرف بر پایهٔ بیماری
بیماری گوشه نوع ۱ با تظاهرات غیرعصبی
انفوزیون پس از بازسازی و رقیقسازی و با پایش واکنشهای حساسیتی انجام شود.
بیماری گوشه نوع ۳ با تظاهرات غیرعصبی
درمان برای تظاهرات غیرعصبی است و اثر آن بر درگیری عصبی ثابت نشده است.
کمخونی ناشی از بیماری گوشه
پیش از نسبتدادن کمخونی به بیماری گوشه، علتهایی مانند کمبود آهن باید بررسی و هموگلوبین پایش شود.
کاهش پلاکت مرتبط با بیماری گوشه
شمارش پلاکت و نشانههای خونریزی در طول درمان باید پیگیری شود.
بزرگی کبد و طحال ناشی از بیماری گوشه
اندازه کبد و طحال و پاسخ احشایی در طول درمان باید ارزیابی شود.
درگیری استخوانی، درد استخوانی و پیشگیری از بحران استخوانی در بیماری گوشه
بهبود استخوانی ممکن است دیرتر از پاسخ خونی رخ دهد؛ درد شدید یا ناگهانی استخوانی نیازمند ارزیابی فوری است.
پیش از مصرف بدانید
- اگر پیشتر به ایمیگلوسراز یا هر یک از اجزای آن حساسیت یا واکنشِ آلرژیک نشان دادهاید، حتماً پیش از تزریق به پزشک بگویید.
- اگر در تزریقهای قبلیِ همین دارو دچارِ واکنشهایی مانندِ کهیر، تنگیِ نفس یا افتِ فشار شدهاید، پیش از هر تزریقِ بعدی به تیمِ درمانی اطلاع دهید.
- بارداری، شیردهی یا برنامهریزی برای بارداری را با پزشک در میان بگذارید.
- اگر بیماریِ زمینهایِ قلبی یا ریوی دارید یا پیشتر دچارِ فشارِ خونِ ریوی بودهاید، پزشک را در جریان بگذارید.
- فهرستِ کاملِ داروها، مکملها و داروهای گیاهیِ مصرفی خود را به پزشک نشان دهید.
- اگر روزِ تزریق دچارِ تب، عفونتِ فعال یا بیماریِ حادِ دیگری هستید، پیش از مراجعه با تیمِ درمانی هماهنگ کنید.
عوارض احتمالی
- سردرد و سرگیجه
- حالتِ تهوع و ناراحتیِ شکمی
- گرگرفتگی یا احساسِ گرما در حینِ تزریق
- کهیرِ خفیف یا خارشِ پوستی
- کمردرد
- تبِ خفیف یا لرز
- نشانههای واکنشِ آلرژیکِ شدید مانندِ تنگیِ نفسِ ناگهانی، تورمِ صورت یا گلو، خسخسِ سینه یا افتِ شدیدِ فشارِ خون — در این حالت فوراً به اورژانس مراجعه کنید یا با اورژانس تماس بگیرید.
- احساسِ فشار یا دردِ قفسهٔ سینه، تپشِ قلب یا تغییرِ محسوسِ فشارِ خون در حینِ تزریق — بلافاصله به پرستار یا پزشکِ ناظرِ تزریق اطلاع دهید.
- بروزِ واکنشی تازه یا شدیدتر نسبت به تزریقهای قبلی — پیش از جلسهٔ بعدی حتماً به تیمِ درمانی گزارش دهید تا برنامهٔ تزریق بازبینی شود.
- تنگیِ نفسِ فزاینده، خستگیِ غیرِعادی یا تورمِ پاها در فاصلهٔ میانِ تزریقها — این نشانهها را با پزشک در میان بگذارید تا از نظرِ سلامتِ قلب و ریه بررسی شوید.
در صورت ورم صورت و گلو، تنگی نفس یا واکنش شدید، فوراً با اورژانس تماس بگیرید.
تداخلهای دارویی
مطالعاتِ رسمیِ چندانی دربارهٔ تداخلِ ایمیگلوسراز با سایرِ داروها انجام نشده است، زیرا این دارو یک پروتئین است و برخلافِ بیشترِ داروهای خوراکی، از مسیرِ آنزیمهای کبدی متابولیزه نمیشود؛ با این حال، هر داروی دیگری که همزمان مصرف میکنید باید برای تیمِ درمانی مشخص باشد. فهرستِ کاملِ داروها و مکملهایت را به پزشک و داروساز بگو تا هرگونه احتمالِ تداخل یا نیاز به تنظیمِ برنامهٔ درمانی بررسی شود.
بارداری و شیردهی
بارداری و شیردهی
بیماری گوشهٔ درماننشده میتواند در دورانِ بارداری تشدید شود و خطرِ خونریزی یا بحرانهای استخوانی را افزایش دهد، به همین دلیل در بسیاری از موارد ادامهٔ ایمیگلوسراز در بارداری، با تشخیصِ متخصص، توصیه میشود. دادهٔ محدودی دربارهٔ عبورِ این دارو به شیرِ مادر وجود دارد. تصمیمِ نهایی دربارهٔ ادامه، قطع یا تنظیمِ درمان در بارداری و شیردهی را فقط پزشکِ متخصص بر اساسِ شرایطِ فرد باید بگیرد.
نگهداری
ویالهای ایمیگلوسراز باید در یخچال و در دمای ۲ تا ۸ درجهٔ سلسیوس نگهداری شوند، از یخزدگی و نورِ مستقیم دور بمانند و پیش از مصرف تاریخِ انقضا بررسی شود. این دارو معمولاً در مراکزِ درمانی نگهداری و آمادهسازی میشود؛ در هر صورت، هر ویال یا محلولِ آمادهشده باید دور از دسترسِ کودکان نگهداری شود.
شکلها و دوزهای ثبتشده
| شکل دارویی | دوز / قدرت ثبتشده |
|---|---|
| تزریقی برای محلول | — |
برندها و فرآوردههای موجود در ایران
۳ برند از ۳ سازندهٔ دارویی در ایران ثبت شده است.
پرسشهای پرتکرار
۰۱آیا مصرفِ ایمیگلوسراز درمانی همیشگی است؟
۰۲چرا این دارو بهصورتِ قرص یا کپسول موجود نیست؟
۰۳اگر نوبتِ تزریق را از دست بدهم چه باید بکنم؟
۰۴آیا واکنشهای حینِ تزریق خطرناکاند؟
۰۵آیا ایمیگلوسراز بیماری گوشه را کاملاً درمان میکند؟
اینجا جای نسخهٔ پزشک را نمیگیرد
اطلاعات آموزشی است و جایگزین تشخیص، نسخه، راهنمای مصرف یا توصیه پزشک و داروساز نیست.
منبع و بازبینی
این بروشور بر پایهٔ دادهٔ رسمی فهرست دارویی ایران تدوین شده است: ۱۰ فرآوردهٔ ثبتشده، ۳ برند از ۳ سازنده، در گروه A16AB02. متن توضیحی با تکیه بر منابع مرجع دارویی نوشته شده است.
بازبینی علمی: دکتر حمیدرضا خسروآبادی، پزشک — آخرین بازبینی: ۱۴۰۵/۰۶
نامهای تجاری تنها برای شناساییِ دارو فهرست میشوند.